2026年4月28日，中国科学院遗传与发育生物学研究所零一创新中心举办第三十三期“未来科学沙龙”。本期沙龙由钱文峰研究组博士生高璐主讲，她以“RNA编辑与可工程化药物开发”为主题，阐述了RNA编辑酶的分子机制与相关研究进展，重点探讨了RNA编辑技术在疾病治疗与工程化药物开发中的潜在价值及未来发展方向。三十余位师生参与活动并展开深入交流与讨论。沙龙由钱文峰研究员主持。

 

     高璐在报告中系统梳理了RNA编辑技术及其在药物研发领域的研究进展。她指出，RNA编辑利用脱氨酶系统，靶向识别并改写特定位点的碱基，能够实现RNA水平的单碱基精度编辑。传统药物多为靶向蛋白质，但许多疾病相关蛋白因结构无序或缺乏活性位点而难以成药。RNA编辑技术以RNA为直接作用对象，能够弥补传统药物的不足，拓展可干预的疾病范围，从而为未被满足的临床需求提供新方案。深入理解RNA结构、编辑酶活性及细胞内调控规律，才可能在编辑效率、特异性和安全性之间取得平衡，为开发可控的RNA编辑药物奠定基础。高璐还介绍了RNA编辑在疾病治疗中的应用潜力及面临的关键挑战，包括递送系统限制、脱靶效应控制及疗效持续性等问题，并通过系统比较RNA干扰、反义寡核苷酸与RNA编辑等不同策略的技术路径与适用场景，分析了各自的优势与局限。当前，RNA编辑药物正处于从基础研究走向临床转化的阶段，未来会在递送技术优化、编辑工具工程化及临床安全性评估等方面持续突破，推动RNA编辑从实验室验证走向工程化药物开发的实际应用场景，为精准医学提供新的技术支撑。

 

     活动现场气氛热烈，大家围绕RNA编辑药物的研发难点、临床转化路径、递送系统瓶颈及商业化挑战等关键问题展开了深入探讨，不仅加深了大家对RNA编辑药物作用机制和应用潜力的理解，也进一步激发了对其在精准医疗、遗传病治疗及未来产业发展方向的广泛思考。

 

     未来科学沙龙是零一创新中心定期举办的学术活动，由导师和研究生建议主题，旨在拓展师生知识面和视野，增进彼此间的交流与合作，推动创新性成果的产生。